正常な遺伝子をウイルスに詰めて網膜にお届けするCredit:Canva . 川勝康弘試験にあたっては健康な人から抽出した正常なGUCY2D遺伝子をアデノ随伴ウイルス(AAV5)に組み込み、このウイルスを含む薬「ATSN-101」を網膜下に注射し、ウイルス感染を起こします。 使用されたアデノ随伴ウイルスは自身の持つ遺伝子を人間の遺伝子に送り込む機能を持っており、感染によって正常なGUCY2Dを患者の網膜細胞に届けることが可能になります。 正常な遺伝子が届けば、視細胞で不足していた酵素が生産されるようになり、光を感知する能力も回復する可能性があります。 研究では3人の小児を含む15人が参加しており、様々な容量のATSN-101が投与されました。 また患者たちは薬の投与後、回復レベルを調べるために、さまざまな明るさに設定された簡単な経路を進むテストが行われました。 患者の重症度には個人差があった