PROGRAMA

ESTADÍSTICA
Ignasi Gich Saladich
Servicio de Epidemiología Clínica y Salud Pública del Hospital • Repaso Estadística Inferencial
de la Santa Creu i Sant Pau
• Procedimiento general ante una relación bivariante
Centre d’Investigació de Medicaments.
Institut de Recerca de l’HSCSP
 Descripción bivariante
 Cálculo alternativa del azar
 Magnitud del efecto
MASTER en  Ejemplos: CAT vs CAT / CAT vs CUANT.
DIAGNÓSTICO Y REHABILITACIÓN • Tamaño de la muestra
NEUROPSICOLÓGICA • Aproximación ITT versus PP
• Procedimiento … CUANTI vs CUANTI

3/4 25 de Abril
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Contraste de Hipótesis

Existen 3 CONCLUSIONES posibles:

SIGNIFICACIÓN RELEVANCIA


ESTADÍSTICA CLÍNICA • Si [p < ]  Podremos rechazar H0

• Si [p > ]  No podremos rechazar H0

”p” valor Magnitud del Efecto
Error de tipo I
• Si [p > ] + [ (1- )  80%]
 Podremos ACEPTAR H0

(1- ) No se refiere a la potencia establecida al inicio

sino a la potencia “a posteriori”
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PROGRAMA PROGRAMA

• Repaso Estadística Inferencial

• Procedimiento general ante una relación bivariante

PROCEDIMIENTO GENERAL ANTE
 Descripción bivariante EL ESTUDIO DE UNA POSIBLE
 Cálculo alternativa del azar
 Magnitud del efecto
 Ejemplos: CAT vs CAT / CAT vs CUANT.
• Tamaño de la muestra
• Aproximación ITT versus PP
RELACIÓN BIVARIANTE
• Procedimiento … CUANTI vs CUANTI

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 CUANTITATIVA vs CATEGÓRICA

Proteína C reactiva vs Evento CV

1) Descripción Bivariante (SI/NO)

(1) Media y DE (SIECV)

2) Cálculo alternativa azar (“p”) Media y DE (NOECV)

3) Evaluar magnitud del efecto

(2) Test de “t”, ANOVA, test no paramétrico

Ejemplo: CUANTITATIVA vs CATEGÓRICA (3) Diferencia entre valores medios (IC diferencia)

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CATEGÓRICA vs CATEGÓRICA

Fumar (SI/NO) vs IAM (SI/NO)

1) Descripción Bivariante
(1) IAM
2) Cálculo alternativa azar (“p”) SI NO
Tabaco

SI (2) Test exacto de Fisher

Test de Chi-cuadrado
3) Evaluar: magnitud del efecto NO
(3) RR, OR, % SIIAM por grupo
Ejemplo: CATEGÓRICA vs CATEGÓRICA

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PROGRAMA PROGRAMA

• Repaso Estadística Inferencial

• Procedimiento general ante una relación bivariante

 Descripción bivariante
 Cálculo alternativa del azar Tamaño de la MUESTRA
 Magnitud del efecto
 Ejemplos: CAT vs CAT / CAT vs CUANT.
• Tamaño de la muestra
• Aproximación ITT versus PP
• Procedimiento … CUANTI vs CUANTI

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Tamaño de la Muestra Tamaño de la Muestra

• Requisito legal en todo E.C. Con

medicamentos (R.D. 561/1993). • Errores Tipo I () y II ().
• ¿Cuántos pacientes necesito para • Variabilidad de la variable principal evaluada
responder a la pregunta planteada?.
(error de la estimación).
– Logística del ensayo
– Cuestiones éticas • Magnitud del efecto que se desea detectar.
• “n” proporcional al coste.

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Tamaño de la Muestra GranMo (Tamaño de la Muestra)

• Diseño (Paralelo, Cruzado, Secuencial).

• Objetivo:
• Eficacia (Superioridad, Equivalencia, No inferioridad)
• Seguridad y Tolerabilidad
• PK, BD/BE .....
• Variable principal evaluada (dicotómica, ordinal,
cuantitativa, tiempo hasta un episodio).

• Pérdidas (abandonos y retiradas).

• Test estadístico a emplear.
• Tipo de Población/Evaluación.

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Tamaño de la Muestra Tamaño de la Muestra

Comparación 2 Grupos
Estima Parámetros
Estima_1 Estima_2 Número

Estima Precisión Número 10% 15% 680 x 2

10% 40% 30 x 2
20% 50% 40 x 2
10% 1% 3450
10% 5% 140 Diseño Paralelo:
40% 5% 370 100 (DE 20) 110 (DE 22) 70 x 2
100 (DE 20) 120 (DE 24) 20 x 2
100 (DE 40) 120 (DE 48) 80 x 2
100 (DE 20) 1 1550
100 (DE 20) 5 70 Diseño Cruzado:
100 (DE 20) 110 (DE 22) 35
100 (DE 40) 5 250
100 (DE 20) 120 (DE 24) 10
100 (DE 40) 120 (DE 48) 40

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 Tamaño de la Muestra Tamaño de la Muestra

Escenario: Según dicho Escenario, cual sería la

opción correcta?
Tras realizar un EC “clásico”, paralelo, asignación
aleatoria, evaluación ciega, conforme a un A) Desestimar el fármaco ensayado, la estadística no
protocolo detallado y metodológicamente impecable. admite segundas oportunidades.

Los resultados, de una magnitud clínica relevante, B) Plantear un “Add-on” reclutando los pacientes
pero el valor de significación (“p” valor) no permite necesarios.
rechazar la hipótesis de superioridad en la eficacia. C) Diseñar un nuevo EC, con el número adecuado de
casos para la magnitud y variabilidad obtenidos.
Un análisis más pormenorizado, calculando la
potencia (“a posteriori”) nos informa de que un ligero D) Crear un Comité de Revisión, para revisar los
aumento del número de pacientes, permitiría H0 pacientes.
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Tamaño de la Muestra Tamaño de la Muestra

Según dicho Escenario, cual sería la Temporalidad Reclutamiento

opción correcta? 1.00

0.90

A) Desestimar el fármaco ensayado, la estadística no 0.80

admite segundas oportunidades.

Nivel de Significación

0.70

0.60

B) Plantear un “Add-on” reclutando los pacientes 0.50 "p" E1

0.40
necesarios. 0.30

C) Diseñar un nuevo EC, con el número adecuado de

0.20

0.10
casos para la magnitud y variabilidad obtenidos. 0.00
0 50 100 150 200 250 300

D) Crear un Comité de Revisión, para revisar los Número de Pacientes incluidos

pacientes.
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Tamaño de la Muestra Tipo de Población/Evaluación

• Población:
Temporalidad Reclutamiento

1.00
“Full Analysis SET”
0.90 Evaluación: Por “Intención de Tratar” (ITT)
0.80
– Evaluación de todos los pacientes
Nivel de Significación

0.70

0.60
aleatorizados.
"p" E1

• Población:
0.50
"p" E2
0.40 “Per Protocol SET” (PP)
0.30
Evaluación: Por “Adhesión al Protocolo”
0.20

0.10 – Evaluación de aquellos pacientes que han

0.00
0 50 100 150 200 250 300
cumplido estrictamente el protocolo.
• Población:
Número de Pacientes incluidos

Seguridad

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 PROGRAMA CUANTITATIVA vs CUANTITATIVA

Edad vs # de Neuronas
• Repaso Estadística Inferencial

• Procedimiento general ante una relación bivariante ¿Cómo estudiar la relación entre 2
 Descripción bivariante
variables CUANTITATIVAS?
 Cálculo alternativa del azar
 Magnitud del efecto
 Ejemplos: CAT vs CAT / CAT vs CUANT.
• Tamaño de la muestra
1) Descripción Bivariante ???
• Aproximación ITT versus PP
• Procedimiento … CUANTI vs CUANTI

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CUANTITATIVA vs CUANTITATIVA CUANTITATIVA vs CUANTITATIVA

Edad vs # de Neuronas Edad vs # de Neuronas

(1) (1)
# r # r
Neuronas y = a + bx Neuronas y = a + bx
(2) “p” => Coeficiente Correlación (2) “p” => Coeficiente Correlación
“p” => Coeficientes a y b “p” => Coeficientes a y b

(3) Pendiente de la recta (b) (3) Pendiente de la recta (b)

Edad Edad

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