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EE.UU.
aprueba la primera terapia génica de la leucemia

La Agencia de Alimentos y Fármacos (FDA) de Estados Unidos ha autorizado
una innovadora terapia contra la leucemia que supone un cambio de
paradigma1 en el tratamiento del cáncer pero cuyo elevado precio podría
limitar su uso.
La terapia, llamada CAR-T, se basa en células inmunitarias de los propios

pacientes. Concretamente, en los llamados linfocitos T, que tienen el potencial
de atacar los tumores.
Se obtiene una pequeña cantidad de estas células que circulan en la sangre. Se

modifican genéticamente en el laboratorio para que reconozcan las células
cancerosas específicas de cada paciente. Se hacen proliferar, de modo que se
obtiene una gran cantidad de linfocitos2 T diseñados para atacar el cáncer. Y
se trasfunden en la sangre del paciente.
La terapia se ensayó por primera vez hace cinco años en una niña de EE.UU.
que tenía leucemia linfoblástica3 aguda –la principal causa de muerte por
cáncer en menores–. La niña, que no tenía ninguna otra opción de tratamiento,
se curó y no ha sufrido recaídas.
A diferencia de otros tratamientos del cáncer, la nueva terapia se elabora de

manera personalizada para cada paciente. También a diferencia de otras
terapias, se basa en modificar células genéticamente. Y en lugar de requerir
múltiples dosis a lo largo de meses, una única inyección de linfocitos
cultivados en laboratorio es suficiente.
La terapia con células CAR T se elabora de manera personalizada para cada

paciente (Val Altounian / Science Translational Medicine (2017)).
1
https://www.significados.com/paradigma/
2
https://www.cancer.gov/espanol/publicaciones/diccionario/def/linfocito
3
https://www.cancer.gov/espanol/tipos/leucemia/paciente/tratamiento-lla-infantil-pdq
“Estamos entrando en una nueva frontera de innovación médica en la que
tenemos la capacidad de reprogramar las propias células de un paciente para
atacar un cáncer mortal”, ha declarado en un comunicado Scott Gottlieb,
presidente de la FDA.
La nueva terapia, desarrollada inicialmente por investigadores de la

Universidad de Pensilvania (EE.UU.) y comercializada por la compañía
Novartis, sólo se ha autorizada por ahora para el tratamiento de la leucemia
linfoblástica aguda en personas de hasta 25 años. En este colectivo, ha sido
eficaz en el 83% de los casos.
Pero la misma estrategia puede ser eficaz en otros cánceres. “Abre la puerta a
una revolución en los tratamientos”, destaca Álvaro Urbano, director del
departamento de hematología4 y oncología5
del hospital Clínic. “Prevemos que puede funcionar bien en linfomas, porque
tienen una diana específica que los linfocitos T pueden reconocer, y también
en otros cánceres como el mieloma múltiple”. Asimismo, hay investigaciones
en curso para explorar su potencial en cánceres más comunes. La compañía
Novartis ha fijado el precio inicial del tratamiento en 475.000 dólares
(400.000 euros) por paciente. En los casos en que no sea eficaz, que
previsiblemente serán una minoría, la compañía se ha comprometido a no
cobrar el tratamiento.
Novartis calcula que unas 600 personas al año recibirán la terapia en EE.UU.
mientras esté restringida a la leucemia linfoblástica aguda. Al tratarse de una
enfermedad infrecuente, “tendrá un coste asumible para la sanidad de los
países desarrollados”, señala Urbano.
Pero a medida que las células CAR-T demuestren su eficacia en otros tipos de
cáncer, como esperan oncólogos y hematólogos, su coste total para los
sistemas sanitarios se elevará. Preguntado sobre esta cuestión en una rueda de
prensa telefónica, un directivo de Novartis señaló el miércoles que los
trasplantes de médula ósea para el tratamiento de la leucemia son aún más
costosos en EE.UU.
4
https://www.sysmex.es/academia/centro-de-conocimiento/hematologia-que-es-y-para-que-sirve.html
5
https://www.cancer.gov/espanol/publicaciones/diccionario/def/oncologia
“Por supuesto, debemos hablar del coste desde una perspectiva nacional. Pero
si tengo un padre con un hijo enfermo ante mí, y tengo una oportunidad de
salvarle, lo haré”, ha declarado Kevin Curran, oncólogo pediátrico del hospital
memorial Sloan-Kettering de Nueva York, a la agencia Reuters.
1) Paradigma: como paradigma denominamos todo aquel modelo, patrón

o ejemplo que debe seguirse en determinada situación. La palabra,
como tal, proviene del griego παράδειγμα (parádeigma).
2) Linfocito : tipo de célula inmunitaria elaborada en la médula espinal; se
encuentra en la sangre y el tejido linfático. Los dos tipos de linfocitos
son los linfocitos B y los linfocitos T. Los linfocitos B elaboran
anticuerpos y los linfocitos T ayudan a destruir las células tumorales y
ayudan a controlar las respuestas inmunitarias. Un linfocito es un tipo
de glóbulo blanco.
3) Leucemia linfoblástica aguda infantil (LLA) : es un tipo de cáncer por
el que la médula ósea produce demasiados linfocitos inmaduros (un
tipo de glóbulo blanco).La leucemia puede afectar los glóbulos rojos,
los glóbulos blancos y las plaquetas.
Estos tipos de tratamientos anteriores para el cáncer y ciertas
afecciones genéticas modifican el riesgo de presentar LLA infantil.
Sintomas de la LLA infantil incluyen fiebre y hematomas.
Para diagnosticar la LLA infantil, se utilizan pruebas que examinan la
sangre y la médula ósea.Ciertos factores afectan el pronóstico
(probabilidad de recuperación) y las opciones de tratamiento.
4) Hematologia : es una rama de la medicina que estudia la morfología de

la sangre y los tejidos que la producen. Permite generar diagnósticos, y
trata las enfermedades de la sangre y de sus componentes celulares.
Cubre la composición celular y sérica de la sangre, el proceso de
coagulación, la formación de células sanguíneas, la síntesis de la
hemoglobina y todos los trastornos relacionados.
5) Oncologia : es la rama de la medicina especializada en el diagnóstico y
tratamiento del cáncer. Incluye la oncología médica (uso de
quimioterapia, terapia con hormonas y otros medicamentos para tratar
el cáncer), la radioncología (uso de radioterapia para tratar el cáncer) y
la oncología quirúrgica (uso de cirugía y otros procedimientos para
tratar el cáncer).
Fuente de información : https://www.lavanguardia.com/
Fecha : 01/09/2017
Periodista : JOSEP CORBELLA

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aprueba la primera terapia génica de la leucemia

La terapia, llamada CAR-T, se basa en células inmunitarias de los propios

Se obtiene una pequeña cantidad de estas células que circulan en la sangre. Se

A diferencia de otros tratamientos del cáncer, la nueva terapia se elabora de

La terapia con células CAR T se elabora de manera personalizada para cada

La nueva terapia, desarrollada inicialmente por investigadores de la

1) Paradigma: como paradigma denominamos todo aquel modelo, patrón

4) Hematologia : es una rama de la medicina que estudia la morfología de

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