2016年9月，在财政部和原国家卫生计生委的支持下，经报请国务院领导同意，院校启动实施中国医学科学院医学与健康科技创新工程（简称“创新工程”），同年该工程被列入《“健康中国2030”规划纲要》。创新工程的实施对提升中国医学科学院科技创新能力、推进国家医学科技创新体系核心基地建设发挥了重要作用。

“十三五”（2016-2020年）期间创新工程共安排156个项目，包括88个重大项目、55个团队项目、8个青年项目、3个先导专项（“一带一路”、医学人工智能和新冠肺炎科技攻关应急先导专项）、1个临床医学研究基金专项和1个创新单元建设专项。

创新工程主要支持中国医学科学院能力建设，合理衔接现有的国家科技计划，坚持需求导向，以团队建设推动协同创新，以任务部署服务学科和人才发展，坚持“抓重大、占前沿、补短板、强支撑”。

一是抓重大。重点支持肿瘤、心肺疾病、传染病等重大疾病和罕见病等防治新策略，加强创新药物、疫苗与医疗器械研发，服务民生保障以及“一带一路”倡议、精准扶贫、新冠肺炎应急防治等重大战略实施。

二是占前沿。布局免疫炎症、能量代谢、脑与神经科学、系统生物医学、干细胞与再生医学、免疫治疗、合成生物学、细胞图谱、微生物组学、大数据和医学人工智能等新兴交叉前沿研究，提升原始创新能力。

三是补短板。加强儿童和老年健康、生物安全、血液安全、放射安全、药物安全等研究，并通过创新单元建设完善学科体系架构。

四是强支撑。加强药物资源库、生物医学数据库、细胞与人脑资源库、实验动物模型、大型研究队列、国家人口科学数据中心、药物临床试验中心、医学科技创新评价中心等关键支撑平台建设。