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- Ataluren, sold under the brand name Translarna, is a medication for the treatment of Duchenne muscular dystrophy. It was designed by PTC Therapeutics. (en)
- Ataluren ist ein Arzneistoff zur Behandlung von Krankheiten genetischen Ursprungs, die auf nonsense-Mutationen beruhen, das ein Ablesen des Gens über das Stopcodon hinaus vermitteln soll. Zugelassen ist Ataluren unter dem Namen Translarna zur Behandlung der Muskeldystrophie Duchenne. Die Substanz ist oral wirksam. Ataluren wurde auch als Arzneistoff gegen Mukoviszidose (Cystische Fibrose) ins Auge gefasst. (de)
- L'ataluren, aussi connu sous le nom de code PTC124, est le principe actif d'un médicament utilisé dans la dystrophie musculaire de Duchenne Il est conçu par l'entreprise pharmaceutique (en) et vendu sous la marque Translarna. Il est actuellement en essai clinique dans le traitement de la mucoviscidose. (fr)
- Ataluren, precedentemente noto come PTC124, è una piccola molecola, progettata da , capace di rendere i ribosomi meno sensibili agli stop prematuri di codoni. Questo meccanismo può essere utile nel trattamento di malattie come la distrofia muscolare di Duchenne in cui il mRNA contiene una mutazione (mutazione nonsense nel gene della distrofina) che causa prematuri codoni di stop o codoni nonsenso. Il 23 maggio 2014 il dell' (EMA) ha approvato con formula condizionata l'impiego dell'ataluren per la terapia dei pazienti con distrofia di Duchenne, di età superiore a 5 anni e ancora in grado di camminare. Nell'Unione Europea il farmaco viene venduto con il nome commerciale di Translarna nella forma farmaceutica di bustine di granulato per sospensione orale, ciascuna contenente 125 mg di principio attivo.Ataluren è stato testato su esseri umani sani ed esseri umani portatori di malattie genetiche causate da mutazioni nonsense, come alcune persone con fibrosi cistica e distrofia muscolare di Duchenne. L'eventuale presenza di una mutazione nonsense nel citato gene della distrofina deve essere stabilita prima del trattamento eseguendo una specifica analisi genetica. Ataluren sembra essere più efficace per il codone di stop 'UGA'. (it)
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- Ataluren, sold under the brand name Translarna, is a medication for the treatment of Duchenne muscular dystrophy. It was designed by PTC Therapeutics. (en)
- Ataluren ist ein Arzneistoff zur Behandlung von Krankheiten genetischen Ursprungs, die auf nonsense-Mutationen beruhen, das ein Ablesen des Gens über das Stopcodon hinaus vermitteln soll. Zugelassen ist Ataluren unter dem Namen Translarna zur Behandlung der Muskeldystrophie Duchenne. Die Substanz ist oral wirksam. Ataluren wurde auch als Arzneistoff gegen Mukoviszidose (Cystische Fibrose) ins Auge gefasst. (de)
- L'ataluren, aussi connu sous le nom de code PTC124, est le principe actif d'un médicament utilisé dans la dystrophie musculaire de Duchenne Il est conçu par l'entreprise pharmaceutique (en) et vendu sous la marque Translarna. Il est actuellement en essai clinique dans le traitement de la mucoviscidose. (fr)
- Ataluren, precedentemente noto come PTC124, è una piccola molecola, progettata da , capace di rendere i ribosomi meno sensibili agli stop prematuri di codoni. Questo meccanismo può essere utile nel trattamento di malattie come la distrofia muscolare di Duchenne in cui il mRNA contiene una mutazione (mutazione nonsense nel gene della distrofina) che causa prematuri codoni di stop o codoni nonsenso. Il 23 maggio 2014 il dell' (EMA) ha approvato con formula condizionata l'impiego dell'ataluren per la terapia dei pazienti con distrofia di Duchenne, di età superiore a 5 anni e ancora in grado di camminare. Nell'Unione Europea il farmaco viene venduto con il nome commerciale di Translarna nella forma farmaceutica di bustine di granulato per sospensione orale, ciascuna contenente 125 mg di princ (it)
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- Ataluren (de)
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- Ataluren (fr)
- Ataluren (it)
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