UNIVERSIDAD CRISTIANA AUTONÓMA DE NICARAGUA

FACULTAD DE CIENCIAS MÉDICAS

Carrera: Farmacia con mención en Regencia y Visita Médica.

TEMA: Proceso del Desarrollo de Nuevos Medicamentos.

Profesor titular: David Sierra

Turno: Dominical

Año: I

Elaborado por: Dayana Valeria Rivas

 Fecha: Viernes 13 de Mayo 2021

Introducción
El ser humano desde tiempos inmemoriales a buscado la menera de mejorar su calidad de vida,
valiéndose para ello de diversos métodos los cuales radicaba en la implementación de
medicamentos de origen natural generalmente provenientes de animales o plantas qué se
suponía tenía cierta actividad terapéutica.

En la actualidad con los avances de la ciencia la tecnología se trata de desarrollar mejores

fármacos o medicamentos la gran mayoría de origen sintético con la finalidad prevenir curar o
diagnosticar cualquier tipo de enfermedad.

El mejoramiento de los fármacos se da a través de diversos métodos cómo pueden ser: el

mejoramiento de un principio activo, modificación de la estructura molecular de sustancias que
ya se conocía,síntesis de principios activos de origen natural, o desarrollo de nuevas moléculas
de origen completamente sintético.

En la última década la producción de nuevos fármacos a gran escala se ha elevado

exponencialmente esto se debe mayormente al descubrimiento de nuevas enfermedades y a la
búsqueda de medicamentos que causan menos efectos secundarios y que alivian determinadas
patologías, es bien conocido que cada medicamento por muy eficiente y seguro que sea para
tratamiento de cierta enfermedad siempre genera efectos secundarios, muchos de estos son
leves sin embargo algunos de estos pueden conllevar al desarrollo de nuevas patologías como
es el caso del consumo excesivo de acetaminofén que puede producir como efecto secundario
problemas hepáticos, el consumo regular de muchos "AINES" como diclofenac que usualmente
desarrolla úlcera péptica, es por ellos que el campo de investigación y desarrollo en diversos
laboratorios buscan la manera de cómo remediar esta situación mejorando así las moléculas de
estos fármacos para reducir sus efectos adversos y obtener mejores resultados.

Otro motivo por el cual se desarrollan nuevos medicamentos es la búsqueda interminable del
mejoramiento de la potencia y seguridad en algunos fármacos, El ejemplo más palpable es el
desarrollo de antibióticos cada vez más potentes. Desde su descubrimiento los antibióticos han
sido los fármacos que más vida han salvado en la historia de la humanidad ya que son la única
alternativa para el tratamiento de enfermedades infecciosas, sin embargo la adaptación de las
bacterias a los antibióticos y el uso irracional de estos, a obligado a muchos científicos,
farmacéuticos, biólogos y demás especialistas a desarrollar fármacos cada vez más potente la
mayoría de origen sintético o semisintético cómo puede ser el caso de los antibióticos
Carbapenemicos (meropenen o imipenen) o Poliximinas ( Colistina), que hasta la actualidad son
de los antibióticos más potentes conocidos por las ciencias médicas.
 Desarrollo
Desde que una compañía comienza a investigar una molécula innovadora hasta que el
medicamento llega al mercado, pueden transcurrir entre 10 y 15 años.

En el proceso de investigación y desarrollo (I+D) de un fármaco, hay que diferenciar cuatro

fases:

1. Fase de Descubrimiento

2. Fase Preclínica

3. Fase Clínica

4. Fase de Aprobación y Registro

El primer paso en el proceso de descubrimiento de nuevos fármacos es identificar una

necesidad médica para una enfermedad concreta.

El descubrimiento de un medicamento nuevo no es fácil, ya que se trata de un proceso largo y

con una tasa de éxito muy baja. Aproximadamente, se estima que solo 250 de cada 10.000
moléculas de la etapa de investigación básica pasan a la fase de investigación preclínica.

1) Identificación de la diana terapéutica: las dianas terapéuticas son sustancias químicas

asociadas a células o genes que se considera que pueden ser el origen de una enfermedad. La
mayoría de las dianas seleccionadas en la actualidad suelen ser proteínas.
En esta fase se procede a la identificación de esas dianas terapéuticas y a la comprensión de
cómo funcionan e influyen en una enfermedad específica.

Los científicos calculan que, hoy en día, existen aproximadamente 8.000 dianas terapéuticas
caracterizadas.

2) Validación de la diana: el objetivo en esta fase es definir con mayor exactitud cuál es la
relación entre la diana terapéutica y la enfermedad de interés.
Una vez que los científicos han identificado posibles dianas terapéuticas, tienen que validarlas.
Lo primero que necesitan los investigadores es demostrar que la diana terapéutica interviene
realmente en la enfermedad y si es fundamental para su desarrollo. Una vez demostrado este
punto, el segundo paso es averiguar si puede fabricarse un fármaco seguro y eficaz contra dicha
diana.

3) Identificación del compuesto líder: un compuesto líder es aquel que se considera que tiene
potencial para tratar la enfermedad. Puede ser una estructura química, un compuesto natural,
un péptido o un anticuerpo que se une a la diana terapéutica y tiene un efecto activador o
inhibidor sobre ella. A partir de la identificación del compuesto líder, ya se pueden desarrollar
masivamente moléculas relacionadas, hasta obtener los candidatos con los que se trabajará en
las fases de estudio preclínicas.

4) Validación del compuesto líder: en esta fase se comparan esos compuestos, de los que se
cree que tienen potencial, para tratar la enfermedad con la intención de obtener información
para seleccionar aquellos que potencialmente podrían convertirse en un medicamento seguro y
efectivo.

Generalmente, los estudios de validación incluyen ensayos tanto in vivo –dentro de un

organismo vivo- en animales, como in vitro –llevados a cabo en el laboratorio, fuera de un
organismo vivo, dentro de un sistema artificial (tubo de ensayo o similar).

Fase Preclínica
En esta fase se ensaya exhaustivamente el compuesto seleccionado en el laboratorio para
evaluar la seguridad de su administración en humanos y su actividad biológica. Concretamente,
lo que se pretende es averiguar cómo se distribuye o elimina el medicamento del organismo y
conocer sus efectos, a distintas dosis, en diferentes órganos y sistemas, entre otros objetivos.

La fase preclínica incluye:

-Ensayos en organismos vivos (in vivo) y en células o tejidos (in vitro).

-Formulación del medicamento para uso en pruebas clínicas (CMC).

-Estudios sobre farmacología y toxicología, cuyos resultados tienen que ser entregados a las
agencias reguladoras correspondientes que serán las que autoricen la puesta en marcha de los
ensayos clínicos en humanos.

Para aprobar el desarrollo de un fármaco, es necesario hacer una serie de pruebas, que son de
diferentes tipos en función de varios factores:
-Del tipo de medicamento: existen regulaciones diferentes para los medicamentos
dependiendo de si son de origen químico, biológico, biotecnológicos.

-Del tipo de pacientes: hay grupos poblacionales para los cuales se exigen requisitos especiales:
mujeres embarazadas, niños, ancianos, etcétera.

-Del tipo de enfermedades: algunas enfermedades, como por ejemplo las oncológicas, exigen
requisitos especiales.

-De la distribución geográfica: cada territorio depende de diferentes agencias regulatorias.

 Fase Clínica:
Esta fase es necesaria para saber cómo actúa el medicamento en las personas y para averiguar
si setrata de un medicamento adecuado y eficaz en el tratamiento de la enfermedad, con un
perfil de seguridad adecuado.
-Investigational New Drug (IND): llegado este punto, toda la información obtenida hasta el
momento se somete a las agencias reguladoras correspondientes antes de realizar los ensayos
clínicos del nuevo fármaco en humanos: resultados preclínicos, estructura química, modo de
actuación, toxicidad y efectos secundarios de los ensayos hechos en animales.

Además, los investigadores deben hacer una descripción detallada de la planificación de los
futuros ensayos clínicos en humanos: número de participantes previstos, centros implicados,
criterios de selección de pacientes, medidas de seguridad y eficacia, etc.

Cuando se trata de medicamentos dirigidos a personas, además de la autorización de las

autoridades sanitarias o de salud correspondiente, los ensayos clínicos requieren la supervisión
de comités bioéticos de investigación clínica, que tienen la misión de garantizar el respeto a los
derechos y el bienestar de los pacientes.

Esta fase se divide en tres etapas.

-FASE I: en esta fase, que puede durar aproximadamente entre 6 meses y un año, se llevan a
cabo los primeros estudios en seres humanos, que se hacen para demostrar la seguridad del
compuesto y para guiar hacia la pauta de administración óptima en estudios posteriores.
En cada ensayo realizado en esta fase suelen participar entre 20 y 100 sujetos voluntarios sanos
y/o pacientes.

-FASE II: el objetivo de los ensayos que se realizan en esta fase es la búsqueda de dosis
adecuadas y obtener los primeros datos sobre la eficacia del medicamento. En ellos participan
entre 100 y 300 pacientes y son estudios terapéuticos exploratorios.

-FASE III: estos ensayos, que se llevan a cabo en más de mil pacientes y que suelen durar entre
tres y seis años, evalúan la eficacia y seguridad del tratamiento experimental en condiciones de
uso habituales y en comparación con los tratamientos ya disponibles para esa indicación
concreta. Se trata de estudios terapéuticos de confirmación.

Los resultados obtenidos en los estudios llevados a cabo en la Fase III proporcionan la base para la
aprobación del fármaco.

. Fase de Aprobación y Registro:

En esta fase se lleva a cabo la solicitud, a las agencias reguladoras competentes, de la autorización para
la comercialización del fármaco. El informe, que puede llegar a tener más de 120.000 páginas, ha de
contener toda la información recopilada a lo largo de todo el proceso de investigación y desarrollo del
medicamento y debe demostrar que el nuevo fármaco tendrá el efecto deseado.

Una vez autorizado el fármaco, se llevan a cabo los ensayos en fase IV, que se realizan después de su
comercialización para estudiar su efectividad y seguridad en la utilización clínica diaria y otras cuestiones
sobre el uso de fármacos en condiciones reales de práctica clínica, así como condiciones de uso distintas
de las autorizadas como, por ejemplo, nuevas indicaciones.

El porqué de estos estudios está en el hecho de que, aunque el producto se haya estudiado ya sobre
grupos de pacientes relativamente grandes en las fases clínicas, cuando sale al mercado, su uso se
expande a muchos miles de pacientes de todo el mundo, muy diferentes entre sí, y a una variedad de
condiciones y de posibles interacciones como no se ha dado previamente. Se lleva a cabo, por tanto, un
seguimiento detallado de las incidencias que el producto pueda generar, para modificar la información
relativa a las recomendaciones de uso o, incluso, para retirar el fármaco del mercado en el caso de que
sea necesario.

A todo este proceso del reporte de posibles interacciones, reacciones adversas medicamentosas, casos
de susceptibilidad a los principios activos o demás situaciones que se presenten y no esté contemplado
aún en los ensayos clínicos se conoce como "farmacovigilancia".

Conclusión

Las ciencias médicas evolucionan cada día esto de la mano con el desarrollo de nuevas terapias y nuevos
fármacos para el tratamiento de enfermedades que aquejan a la población, es en este momento en que
el campo de la investigación y desarrollo juega un papel imprescindible ya que gracias a él se descubren
nuevas maneras de tratar, combatir y aliviar patologías.

En la actualidad existen numerosos fármacos para compartir un amplio número de enfermedades sin
embargo asimismo existen muchas enfermedades que no tienen una cura definida y para ello se utilizan
terapias auxiliares es justamente en este punto en el cual debemos reforzar la práctica de la
investigación y el desarrollo con la finalidad de crear nuevos fármacos o métodos terapéuticos mucho
más eficientes rápidos y seguros para aliviar patologías tan complicadas como el cáncer qué es una de
lascausas de muerte a nivel mundial y muchas de estas muertes están relacionadas a los efectos
secundarios causados por la quimioterapia.

Es importante recalcar que actualmente se desarrollan nuevos métodos terapéuticos cómo puede ser el
desarrollo de los profarmacos qué son medicamentos desarrollados a partir de fármacos más simples
pero que su molécula activa ha sufrido modificaciones significativas con la finalidad de potencializar su
efecto terapéutico y minimizar en absoluto sus efectos secundarios lamentablemente este tipo de
medicamentos sólo se encuentran en países desarrollados. Otro importante método que también se
está posicionando como un método altamente prometedor para aliviar numerosos tipos de
enfermedades son las nanoterapias utilizando para ello nanotecnología.

Referencias bibliográficas

H. Pharmacol Ther 2007; 81(2): 213-21.

Claramunt Vallespí, R. M. Escolástico León, C. y Cabildo Miranda, M. P. (2015). Fármacos y
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Cahana A, Romagnioli S. Not all placebos are the same: a debate on the ethics of placebo use in clinical
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